Compare with  
Legend:
inserted text deleted text

Trombofilia

Informacje ogólne

Definicja

  • Trombofilia to zbiorcze określenie wrodzonej lub nabytej nadkrzepliwości ze zwiększonym ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej1.

Etiologia

Dziedziczne przyczyny trombofilii

  • Z trombofilią wiąże się szereg genetycznych zaburzeń stężenia lub funkcji układu krzepnięcia, wśród istotnych klinicznie są2
    :
    • oporność na APC (oporność na aktywowane białko C spowodowana mutacją genu czynnika V Leiden)
    • niedobór antytrombiny
    • niedobór białka C
    • niedobór białka S
    • mutacja protrombiny G20210A (zwiększone stężenie protrombiny)
    • podwyższony poziom czynnika VIII w osoczu (prawdopodobnie dziedziczny)

Nabyte przyczyny trombofilii

  • Do stanów nadkrzepliwości ze zwiększonym występowaniem zakrzepów mogą prowadzić liczne choroby, okoliczności zewnętrzne lub leki, na przykład1,3:
    • zespół przeciwciał antyfosfolipidowych
    • nowotwory złośliwe
    • urazy
    • zabiegi chirurgiczne
    • przewlekłe schorzenia zapalne
    • choroby rozrostowe szpiku
    • niewydolność serca
    • zespół nerczycowy
    • niewydolność wątroby
    • HIV
    • posocznica
    • preparaty hormonalne zawierające estrogen
    • ciąża
    • rzucawka
    • Nocna napadowa hemoglobinuria
    • Duże stężenie fibrynogenu4
    • unieruchomienie
    • leki (np. tamoksyfen)
    • i  inne

Połączone przyczyny trombofilii (dziedziczne/nabyte)

  • W indywidualnych przypadkach ryzyko zakrzepicy jest dodatkowo zwiększane przez łączne występowanie różnych przyczyn:
    • połączenie czynników dziedzicznych, np. mutacja czynnika V nierzadko wiąże się z innymi wadami dziedzicznymi, takimi jak niedobór antytrombiny/białka C/białka S lub mutacją protrombiny G20210A
    • połączenie czynników dziedzicznych z czynnikami nabytymi, np. istniejąca wcześniej dziedziczna trombofilia u pacjentów z nowotworami

Częstość występowania  

Zmiany dziedziczne

  • Współczynnik chorobowości trombofilii w populacji europejskiej
    • oporność na APC  (mutacja czynnika V Leiden)
      • heterozygotyczna: około 7 %
      • homozygotyczna: około 0,02 %
      • niezwykle rzadko u osób pochodzenia afrykańskiego i azjatyckiego45
    • mutacja protrombiny G20210A
      • heterozygotyczna ok. 2 %
    • niedobór białka S
      • około 0,7 %
    • niedobór białka C
      • około 0,4 %
    • niedobór antytrombiny
      • około 0,16 %
    • stale podwyższony poziom czynnika VIII (prawdopodobnie dziedziczny)
      • około 11 %

Zmiany nabyte

  • W tym przypadku szczególne znaczenie ma również zespół przeciwciał antyfosfolipidowych.
  • Przeciwciała antyfosfolipidowe występują u 1–2% populacji ogólnej i 5–15% pacjentów z żylną chorobą zakrzepowo-zatorową.

Wzrost ryzyka z powodu dziedzicznych trombofilii

Pierwsza manifestacja

  • Dziedziczne trombofilie sprzyjają pierwszej manifestacji żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej.
  • Nawet jeśli bezwzględne ryzyko jest ogólnie uważane za niskie, w indywidualnych przypadkach może być ono znacznie zwiększone, np. u homozygotycznych nosicieli oporności na APC45.
  • W zależności od indywidualnego defektu istnieje szeroki zakres wzrostu względnego ryzyka; można wyróżnić „silne” i „słabe” trombofilie.
  • Względne ryzyko zakrzepowe dla różnych wad wynosi:
    • oporność na APC homozygotyczna: 50–100
    • niedobór antytrombiny: 20–50
    • oporność na APC + mutacja protrombiny: 20
    • niedobór białka S: 5–12
    • niedobór białka C: 7–10
    • oporność na APC heterozygotyczna: 5–10
    • utrzymujący się podwyższony poziom czynnika VIII: 5
    • mutacja protrombiny G20210A heterozygotyczna: 3
  • Należy wziąć pod uwagę, że wady o szczególnie wysokim ryzyku występują rzadko, podczas gdy zmiany o niskim ryzyku względnym są często obecne w populacji.

Ryzyko nawrotu w przypadku dziedzicznej trombofilii

  • Tylko nieznacznie zwiększone ryzyko nawrotu choroby zakrzepowo-zatorowej z powodu najczęstszych przyczyn: heterozygotycznej mutacji czynnika V Leiden i heterozygotycznej mutacji protrombiny G20210A.
  • Znacznie zwiększone ryzyko nawrotu z powodu rzadszych ciężkich niedoborów antytrombiny, białka C lub białka S.
    • W przypadku rzadkich homozygotycznych mutacji czynnika V i protrombiny nie ma rzetelnych danych dotyczących ryzyka nawrotu.

Ryzyko nawrotu przy nabytej trombofilii

  • Znacząco zwiększone ryzyko nawrotu w zespole antyfosfolipidowym

ICD-10

  • D68 Inne zaburzenia krzepnięcia
  • D75 Inne choroby krwi i organów krwiotwórczych  
  • I80 Zapalenie żył i  zakrzepowe zapalenie żył
  • I87 Inne patologie żył

Diagnostyka różnicowa

Oporność na APC (oporność na aktywowane białko C, mutacja czynnika V Leiden)

  • Zobacz artykuł  Oporność na APC/mutacja czynnika V Leiden.
  • U osób chorych nie występuje zwykłe wydłużenie aPTT po wzbogaceniu osocza aktywowanym białkiem C (oporność na APC).
  • Przyczyną jest mutacja punktowa w genie czynnika V, powodująca mniejszą inaktywację czynnika V przez APC i ostatecznie zwiększone tworzenie trombiny.
  • Mutacja została odkryta w Leiden w Holandii, stąd nazwa „mutacja czynnika V Leiden”.
  • W populacji ogólnej ok. 7% heterozygotycznych i 0,02% homozygotycznych nosicieli genu
  • Ryzyko jest zwiększone od 5 do 10 razy u osób heterozygotycznych i od 50 do 100 razy u osób homozygotycznych.
  • Wykrywanie fenotypu oporności na APC za pomocą testów krzepnięcia, stwierdzanie mutacji czynnika V Leiden metodami biologii molekularnej
  • Około 20% pacjentów z zakrzepicą żylną ma oporność na APC.

mutacja protrombiny G20210A

  • Druga najczęstsza przyczyna dziedzicznej trombofilii po oporności na APC
  • Zwiększone stężenie protrombiny w osoczu, przyczyną genetyczną jest zamiana guaniny na adeninę w genie czynnika II.
  • Nierzadko występuje jednocześnie z mutacją czynnika V.
  • Heterozygotyczni nosiciele to ok. 2% populacji.
  • 3-krotnie zwiększone ryzyko zakrzepicy u heterozygot, 20-krotnie zwiększone ryzyko w przypadku jednoczesnego występowania mutacji czynnika V.
  • Wykrywalny u 6–18% pacjentów z żylną chorobą zakrzepowo-zatorową

niedobór białka S

  • Białko S działa w antykoagulacji jako kofaktor białka C.
  • Ponadto niezależne od białka C hamowanie aktywowanych czynników V, VIII i X
  • Synteza w wątrobie zależna od witaminy K
  • 3 podtypy niedoboru białka S:
    • typ 1 z obniżonym stężeniem białka S
    • typ 2 z obniżoną aktywnością przy normalnym stężeniu
    • typ 3 z obniżoną koncentracją i aktywnością
  • Dziedziczenie autosomalne dominujące
  • Chorobowość ok. 0,7 %
  • Ryzyko względne zwiększone od 5 do 12 razy  
  • Około 2–5% wszystkich pacjentów z  zakrzepicą żylną  ma niedobór białka S.

niedobór białka C

  • Białko C hamuje czynniki krzepnięcia Va i VIIIa.
  • Synteza zależna od witaminy K w wątrobie
  • 2 podtypy
    • typ I z obniżonym stężeniem i aktywnością
    • typ II z obniżoną aktywnością przy normalnym stężeniu
  • Przeważnie jest dziedziczony autosomalnie dominująco, rzadko autosomalnie recesywnie.
  • Współczynnik chorobowości heterozygotycznego nosicielstwa ok. 0,4 %
  • Zwiększenie ryzyka zakrzepicy od 7 do 10 razy
  • Homozygotyczni nosiciele bardzo rzadko mają ciężkie incydenty już w okresie niemowlęcym.
  • Występowanie  zakrzepicy żylnej z apogeum już w 4. dekadzie życia
  • Współczynnik chorobowości niedoboru białka C u pacjentów z zakrzepicą żylną ok. 2–5  %

Niedobór antytrombiny

  • Antytrombina tworzy kompleks z trombiną i aktywowanymi czynnikami IX, X, XI i XII i prowadzi do inaktywacji tych czynników krzepnięcia.
  • Istnieją dwie formy niedoboru antytrombiny:
    • niedobór typu I z 50-procentowym zmniejszeniem ilości antytrombiny i odpowiednio niższą aktywnością całkowitą
    • niedobór typu II z normalną ilością antytrombiny, ale niższą skutecznością ze względu na zmienioną konfigurację (dalszy podział na 3 podtypy)
  • Dziedziczenie autosomalne dominujące
  • Rzadko (chorobowość 0,16%), ale wiąże się z wysokim ryzykiem zakrzepicy (ryzyko względne zwiększone 20–50-krotnie).
  • Pacjenci heterozygotyczni często chorują na zakrzepicę żylną w młodszym wieku (ok. 50% przed 25. rokiem życia).
  • Osoby homozygotyczne zwykle umierają w okresie noworodkowym.
  • Rozpoznanie przeprowadza się poprzez określenie aktywności czynnościowej lub immunologicznie45.

Utrzymujące się podwyższone stężenie czynnika VIII

  • Zwiększone stężenie czynnika VIII w osoczu wiąże się ze zwiększonym ryzykiem zakrzepicy.
  • W przypadku rodzinnej kumulacji podejrzewa się przyczynę dziedziczną, ale nie zidentyfikowano jeszcze wady genetycznej.
  • Chorobowość: ok. 11% ogólnej populacji
  • Względne ryzyko podwyższone około 5-krotnie
  • Utrzymujące się podwyższenie poziomu czynnika VIII u ok. 25% pacjentów z zakrzepicą

Zespół przeciwciał antyfosfolipidowych  

  • Zobacz artykuł Zespół antyfosfolipidowy.
  • Ważna przyczyna nabytej trombofilii
  • Przeciwciała antyfosfolipidowe stanowią heterogenną grupę przeciwciał przeciwko kompleksom fosfolipidowo-białkowym.
  • Występuje w kontekście pierwotnej (izolowany zespół w ponad 50% przypadków) lub wtórnej (głównie przy toczniu rumieniowatym układowym) choroby autoimmunologicznej
  • Częste występowanie zakrzepicy żylnej i tętniczej oraz powikłań ciążowych u matki i dziecka (częste poronienia)
  • Rozpoznanie przy co najmniej jednym kryterium klinicznym i jednym kryterium laboratoryjnym:
    • kryteria kliniczne
      • epizod zakrzepowy
      • śmierć wewnątrzmaciczna morfologicznie prawidłowego płodu w 10. tygodniu ciąży lub później
      • poród przedwczesny przed 34. tygodniem ciąży z powodu rzucawki lub niewydolności łożyska
      • 3 lub więcej poronień przed 10. tygodniem ciąży
    • kryteria laboratoryjne
      • wykrycie antykoagulantu toczniowego w osoczu w 2 lub więcej badaniach w odstępie co najmniej 12 tygodni
      • podwyższone miano przeciwciał antykardiolipinowych w 2 lub więcej badaniach w odstępie co najmniej 12 tygodni
      • podwyższone miano przeciwciał przeciwko beta-2 glikoproteinie w 2 lub więcej badaniach w odstępie co najmniej 12 tygodni

Diagnostyka

Podstawowe aspekty diagnostyki trombofilii

  • Diagnostyka w kierunku trombofilii jest obecnie wykonywana częściej niż jest to uzasadnione istniejącymi danymi i zaleceniami.
  • W rzeczywistości diagnostyka trombofilii tylko w stosunkowo niewielu przypadkach wpływa na decyzję o czasie trwania leczenia przeciwkrzepliwego po żylnej chorobie zakrzepowo-zatorowej.
  • Genetycznie uwarunkowane ryzyko zakrzepicy zwykle objawia się do około 50. roku życia; w późniejszym wieku (kiedy występuje większość zakrzepic) trombofilia ma jedynie niewielkie znaczenie.
  • Przy określaniu czasu trwania leczenia przeciwkrzepliwego czynniki kliniczne są na ogół ważniejsze niż parametry laboratoryjne56.
  • Dlatego pacjenci z żylną chorobą zakrzepowo-zatorową nie powinni być poddawani badaniom bez selekcji67.
  • Wyjaśnienie jest przydatne, jeśli wynik ma wpływ na procedurę terapeutyczną.
    • W indywidualnych przypadkach wiedza na temat trombofilii może być pomocna dla pacjentów w radzeniu sobie z chorobą.
  • W szczególności nie zaleca się wykonywania testów na zdrowych osobach, ponieważ
    • konsekwencje terapeutyczne nie są obecnie jasne.
    • W przypadku pozytywnego wyniku testu może pojawić się niepewność i strach.

Wskazania do diagnostyki

  • Obecnie nie ma międzynarodowego konsensusu co do tego, kiedy należy przeprowadzić diagnostykę trombofilii.
  • Diagnostykę trombofilii należy rozważyć w następujących sytuacjach:
    • nieprowokowane zakrzepice, zwłaszcza w młodszym wieku
    • nawracające zakrzepice
    • zakrzepice w nietypowym miejscu (np. zakrzepica żył krezkowych)
    • rodzinna skłonność do zakrzepicy
    • 3 lub więcej samoistnych poronień
    • ciąża lub chęć zajścia w ciążę przy stanie po chorobie zakrzepowo-zatorowej
  • U pacjentów ze sprowokowaną żylną chorobą zakrzepowo-zatorową nie należy diagnozować trombofilii.

Składniki oceny trombofilii

  • Badanie przesiewowe w kierunku trombofilii zwykle obejmuje:
    • mutację czynnika V Leiden (alternatywnie oporność na APC jako procedurę niegenetyczną)
    • mutację protrombiny G20210A
    • białko C
    • białko S
    • antytrombinę
    • przeciwciała antyfosfolipidowe
      • antykoagulant toczniowy
      • przeciwciała antykardiolipinowe
      • przeciwciała przeciwko beta-2-glikoproteinie I
    • opcjonalnie czynnik VIII
    • Bez określania dalszych markerów, ponieważ ich znaczenie nie zostało udowodnione.

Czas diagnostyki w kierunku trombofilii

  • Na określenie niektórych parametrów trombofilii może mieć wpływ świeża zakrzepica lub stosowanie leków przeciwkrzepliwych, co należy wziąć pod uwagę przy wyborze czasu badania.  
  • Diagnostykę w kierunku czynnika V Leiden- i mutacji protrombiny można przeprowadzić w dowolnym momencie.
  • W przypadku świeżej zakrzepicy może dojść do przejściowego spadku poziomu białka C, białka S i antytrombiny.
    • W razie potrzeby parametry te należy sprawdzić ponownie w późniejszym czasie.
  • Późniejsza diagnostyka powinna zostać przeprowadzona najwcześniej 2 miesiące po zakrzepicy.
  • Jeśli rozpoznanie zostanie ustalone w późniejszym czasie, należy na krótko przerwać leczenie przeciwkrzepliwe:
    • w przypadku leczenia NOAC (nowymi antykoagulantami doustnymi — novel oral anticoagulant) i prawidłowej czynności nerek: 2 dni przerwy
    • przy leczeniu antagonistą witaminy K: 10–14 dni przerwy (przy zakładanym zwiększonym ryzyku nawrotu ewentualnie pomostowanie heparyną drobnocząsteczkową bez wpływu na parametry trombofilii)

Antykoncepcja i trombofilia

  • Zwiększone ryzyko zakrzepicy w przypadku trombofilii jest dodatkowo zwiększone przez stosowanie doustnych złożonych środków antykoncepcyjnych78.
  • W większości przypadków szczegółowy wywiad osobisty i rodzinny jest wystarczający do oceny profilu ryzyka i wyboru metody antykoncepcji.
  • Nie zaleca się przeprowadzania ogólnych badań przesiewowych w kierunku trombofilii przed zastosowaniem doustnej antykoncepcji.
    • Badanie powinno być wykonywane tylko w przypadku pozytywnego wywiadu rodzinnego i/lub wywiadu w kierunku choroby zakrzepowo-zatorowej.

Lista kontrolna dotycząca skierowania

Trombofilia

  • Cel skierowania
  • Wywiad lekarski
    • stan po żylnej chorobie zakrzepowo-zatorowej
    • czynniki predysponujące do objawów zakrzepowo-zatorowych  
    • choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie rodzinnym/dziedziczne trombofilie
    • wywiad dotyczący poronień
    • leki (przeciwkrzepliwe)
  • Badania uzupełniające
    • ewentualnie już określone parametry trombofilii, INR (wskaźnik Quicka), w przypadku leczenia antagonistą witaminy K aPTT

Informacje dla pacjentów

Informacje dla pacjentów w  Deximed

Quellen

Leitlinien

  • British Society for Haematology. Clinical guidelines for testing for heritable thrombophilia. Stand 2010.  www.b-s-h.org  

Literatur

  1. Graham N, Rashiq H, Hunt B. Testing for thrombophilia: clinical update. Br J Gen Pract 2014; 64: e120-122. doi:10.3399/bjgp14X677310  http://dx.doi.org/10.3399/bjgp14X677310" href="http://dx.doi.org/10.3399/bjgp14X677310" target="_blank">DOI
  2. Khan S, Dickerman J. Hereditary thrombophilia. Thrombosis Journal 2006; 4: 15. doi:10.1186/1477-9560-4-15  http://dx.doi.org/10.1186/1477-9560-4-15" href="http://dx.doi.org/10.1186/1477-9560-4-15" target="_blank">DOI
  3. Lijfering WM, Rosendaal FR, Cannegieter SC. Risk factors for venous thrombosis - current understanding from an epidemiological point of view. Br J Haematol 2010; 149:824. PubMed
  4. Undas.A. Stany nadkrzepliwości ( trombofilie) 2007-2012 w: Interna Szczeklika 2023, Medycyna Praktyczna , Kraków 2023; s: 2007-2012.
  5. Federman DG, Kirsner RS. Rewiew article: An update on hypercoagulable disorders. Arch Intern Med 2001; 161: 1051-1056. PubMed
  6. Christiansen SC, Cannegieter SC, Koster T, Vandenbroucke JP, Rosendaal FR. Thrombophilia, clinical factors, and recurrent venous thrombotic events. JAMA 2005; 293: 2352-61. pmid:15900005  http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Search&db=PubMed&term=15900005[uid]" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Search&db=PubMed&term=15900005[uid]" target="_blank">PubMed
  7. Baglin T, Gray E, Greaves M, et al. Clinical guidelines for testing for heritable thrombophilia. British Journal of Haematology 2010; 149: 209-220. doi:10.1111/j.1365-2141.2009.08022.x  http://dx.doi.org/10.1111/j.1365-2141.2009.08022.x" href="http://dx.doi.org/10.1111/j.1365-2141.2009.08022.x" target="_blank">DOI
  8. Wu O, Robertson L, Twaddle S, et al. Screening for thrombophilia in high-risk situations: systematic review and cost-effectiveness analysis. The Thrombosis: Risk and Economic Assessment of Thrombophilia Screening (TREATS) study. Health Technology Assessment 2006; 10: 1-75. doi:10.3310/hta10110  http://dx.doi.org/10.3310/hta10110" href="http://dx.doi.org/10.3310/hta10110" target="_blank">DOI
  9. Rosing J, Middeldorp S, Curvers J, Christella M et al. Low-dose oral contraceptives and aquired resistance to activated protein C: a randomised cross-over study. The Lancet 1999; 354: 2036-40. The Lancet
  10. Levine JS, Branch DW, Rauch J: The antiphospholipid syndrome. N Engl J Med 2002 Mar 7; 346(10): 752-63. PubMed
  11. Myones BL, McCurdy D: The antiphospholipid syndrome: immunologic and clinical aspects. Clinical spectrum and treatment. J Rheumatol 2000 Apr; 27 Suppl 58: 20-8.
  12. Greaves M. Antiphospholipid antibodies and thrombosis. The Lancet 1999; 353: 1348-53. The Lancet

Autor*innen

  • Michael Handke, Prof. Dr. med., Facharzt für Innere Medizin, Kardiologie und Intensivmedizin, Freiburg i. Br.
D68; D75; I80; I87
ThrombophilieTrombofilia; hereditäreDziedziczna Thrombophilietrombofilia; erworbeneNabyta Thrombophilietrombofilia; ThromboseZakrzepica; VenenthromboseZakrzepica żył głębokich; ThrombembolieChoroba zakrzepowo-zatorowa; TVT; TiefeZatorowość Venenthrombosepłucna; Lungenembolie; ProteinBiałko C; Protein-Niedobór białka C-Mangel; ProteinBiałko S; ProteinNiedobór białka S-Mangel; FaktorCzynnik VIII; AntithrombinAntytrombina; Antithrombin-MangelNiedobór antytrombiny; Oporność na APC-Resistenz; Faktor-Mutacja czynnika V- Leiden-Mutation; ProthrombinmutationMutacja protrombiny; Antiphospholipid-AntikörperPrzeciwciała antyfosfolipidowe; Antiphospholipid-Antikörper-SyndromZespół antyfosfolipidowy; Antikonzeption; AntikonzeptivaAntykoncepcja
Trombofilia
document-symptom document-nav document-tools document-theme
Trombofilia to zbiorcze określenie wrodzonej lub nabytej nadkrzepliwości ze zwiększonym ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej1. Z trombofilią wiąże się szereg genetycznych zaburzeń stężenia lub funkcji układu krzepnięcia, wśród istotnych klinicznie są2: oporność na APC (oporność na aktywowane białko C spowodowana mutacją genu czynnika V Leiden) niedobór antytrombiny niedobór białka C niedobór białka S mutacja protrombiny G20210A (zwiększone stężenie protrombiny) podwyższony poziom czynnika VIII w osoczu (prawdopodobnie dziedziczny)
Medibas Polska (staging)
Trombofilia
/link/5e479b4f76d04962823355c4a09c76fd.aspx
/link/5e479b4f76d04962823355c4a09c76fd.aspx
trombofilia
SiteProfessional
Trombofilia
K.Reinhardt@gesinform.de
Klive.Reinhardt@gesinformcom#aleksbelz@gmail.decom
pl
pl
pl